أظهرت تجربة سريرية أن علاجا جينيا تجريبيا يعتمد على تقنية CRISPR يمكن أن يخفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد جرعة واحدة، مع استمرار التأثير لمدة عام على الأقل.
ويحمل العلاج اسم CTX310، ويستهدف جينا في خلايا الكبد مسؤولا عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يؤدي دورا في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويهدف العلاج إلى تقليل إنتاج هذا البروتين، في محاكاة لتغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وخطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.
وفي التجربة، تلقى 15 شخصا يعانون من اضطرابات شديدة في الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد، ثم تابع الباحثون حالتهم لمدة 12 شهرا.
وتوفي أحد المشاركين بعد 179 يوما من تلقي العلاج، لكن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. ولم تسجل لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة خلال فترة المتابعة.
وكانت أبرز النتائج لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة، إذ انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بنسبة 78.6% في المتوسط، بينما تراجع الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، والدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.
وتكتسب هذه النتائج أهمية لأن ارتفاع الكوليسترول الضار يمكن أن يؤدي إلى تراكم الترسبات داخل الشرايين، ما يزيد خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية. وتحتاج العلاجات التقليدية، مثل الستاتينات، إلى تناولها بصورة منتظمة للحفاظ على تأثيرها.
أما CTX310 فيعتمد على تعديل جيني يفترض أن يستمر تأثيره لفترة طويلة، ما قد يجعله في المستقبل خيارا علاجيا لا يحتاج إلى جرعات متكررة.
ومع ذلك، لا تزال النتائج أولية، إذ اقتصرت التجربة على 15 مشاركا فقط، ما يجعل من الضروري إجراء دراسات أكبر ولمدد أطول للتأكد من فعالية العلاج وسلامته.
وكانت المرحلة الأولى (أ) أول اختبار لـ CTX310 على البشر، فيما تجري حاليا المرحلة الأولى (ب) لتقييم العلاج لدى مجموعات محددة من المرضى الذين يعانون من اضطرابات الدهون، باستخدام جرعة تعادل أعلى جرعة أظهرت فعالية في المرحلة السابقة.
نشرت نتائج الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine.
المصدر: ساينس ألرت
إقرأ المزيد
بعد سن الـ70.. أدوية شائعة تخفض مخاطر النوبات القلبية والسكتات 30%
يواجه كبار السن خطرا متزايدا للإصابة بأمراض القلب مع التقدم في العمر، لكن دراسة جديدة وجدت أن أدوية الستاتينات، التي تستخدم منذ عقود لخفض الكوليسترول، يمكن أن تقلل هذا الخطر أيضا.
حمية غذائية شائعة قد تسبب ارتفاعا خطيرا في الكوليسترول
تزايد الإقبال على النظام الغذائي منخفض الكربوهيدرات لما له من فوائد تشمل ضبط السكر في الدم والمساعدة في التحكم بالوزن، فيما تهدد بعض الحميات بارتفاع خطير في الكوليسترول.
5 أطعمة اقتصادية تساعد على خفض الكوليسترول وحماية القلب
يمكن أن يساعد إدخال بعض الأطعمة البسيطة ومنخفضة التكلفة إلى النظام الغذائي في الحفاظ على مستويات صحية للكوليسترول ودعم صحة القلب، إلى جانب اتباع نمط حياة متوازن.